Велика Британија стана првата во светот која одобри генска терапија за лекување на српеста анемија и друг вид на наследно нарушување на крвта за пациенти на возраст од 12 и повеќе години, објави британскиот медицински регулатор. „Касгеви“ е првиот лиценциран лек кој ја користи алатката за уредување гени КРИСПР , кој на своите пронаоѓачи ја доби Нобеловата награда за 2020 година, објави Регулаторната агенција за лекови и здравствени производи на Велика Британија (МХРА).
Српеста анемија и бета-таласемија се генетски состојби предизвикани од грешки во гените за хемоглобинот, кој црвените крвни зрнца го користат за да носат кислород низ телото.
– И српеста анемија и бета-таласемија се болни, доживотни состојби кои можат да бидат фатални во некои случаи, рече привремениот директор на MHRA Џулијан Бич во соопштението.
Во клиничките испитувања, беше откриено дека „Касгеви“ го обновува здравото производство на хемоглобин кај пациентите со српеста анемија зависна од трансфузија и бета-таласемија кои учествуваа во испитувањата, ублажувајќи ги симптомите на болеста, додаде Бич.
МХРА соопшти дека не биле идентификувани значајни безбедносни проблеми за време на испитувањето, додавајќи дека внимателно ја следат безбедноста на лекот.
Лекот се администрира со земање матични клетки од коскената срцевина на пациентот и уредување на гените во клетките во лабораторија, при што модифицираните клетки потоа се враќаат кај пациентот по процедурата за подготовка на коскената срцевина. Компаниите со седиште во САД Вертекс и КРИСПР го поздравија одобрението во посебна изјава.
